講臺(tái)上的照片,對楊銳造成了很大的沖擊。rg
重型的地中海貧血是非常嚴(yán)重的致死性疾病,而且因?yàn)槭沁z傳性疾病,對極幼齡的兒童就會(huì)造成極恐怖的傷害。
面色蒼白和育不良在最初幾個(gè)月的時(shí)候就會(huì)顯現(xiàn)出來,緊接著,骨髓代償性增生,就會(huì)讓骨骼變大,掌骨、肋骨和長骨的表現(xiàn)只是其中之一,顱骨的改變卻會(huì)讓一歲的孩子就變的與眾不同,隆起的額頭和顴骨,塌陷的鼻梁,加寬的兩眼間距,會(huì)讓任何人看了以后,都心生不忍和難受。
腫大的肝脾和其他鐵元素沉積的內(nèi)臟,對內(nèi)造成臟器損害,對外還會(huì)讓皮包骨的兒童腹部鼓起,令整個(gè)人像是電影里的可怖僵尸。
如果只是照片,或者是楊銳所不了解的疑難雜癥,還不至于讓楊銳的心情起伏。
但是,在楊銳的知識體系里,地中海貧血癥雖然尚未被治愈,卻有極大的可能被控制。
現(xiàn)代醫(yī)學(xué)并沒有傳統(tǒng)醫(yī)學(xué)的神力,現(xiàn)代醫(yī)學(xué)能夠治愈的病癥其實(shí)很少,針對大部分疾病,現(xiàn)代醫(yī)學(xué)的目標(biāo)都是控制而非治愈。
如果能夠讓平均早逝年齡歲不到的重型地中海貧血患者增加1年的壽命,甚至增加年的壽命,同時(shí)改善他們的生活質(zhì)量,那重型地中海貧血,都會(huì)從一種可怖的疾病,變成一種可怕的疾病。
這里面,增加壽命只是其中之一,最主要的是改善患者的生活質(zhì)量。
現(xiàn)如今,重型和中型的地中海貧血患者是需要長期輸血的,為了去除長期輸血產(chǎn)生的鐵元素富集,又需要長期注射去鐵胺,想想看,一名兒童從兩三歲開始,就要經(jīng)常輸血,經(jīng)常注射藥物,那是一種什么感覺。別的孩子讀幼兒園的時(shí)候,重型地中海貧血的兒童,已經(jīng)身變形,渾身沒一塊完整的皮膚了。
楊銳所的去鐵酮也并不能完取代去鐵胺的作用,但有一點(diǎn)很重要,去鐵酮能夠口服,而且效力更強(qiáng),它雖然不能解決患者需要長期輸血的問題——這需要骨髓移植——但能解決患者長期注射藥物的問題。
那么,為了此項(xiàng)改善,楊銳是否值得投注精力到地中海貧血的藥物開中去呢?
任何藥物的開都不是簡單的事,世界的醫(yī)藥公司這么多,每年又有多少種藥物在歐美國家上市?以美國為標(biāo)桿的話,通常是低于5的兩位數(shù),有時(shí)候只有十多種。
在生物公司破萬,醫(yī)藥公司破千,世界藥企都想登6的美國,每年也只有兩位數(shù)的新藥上市,開一款新藥的難度可想而知。
或許開身對楊銳不是什么難事,但一期臨床試驗(yàn),二期臨床試驗(yàn),三期臨床試驗(yàn)和Fda又或者藥監(jiān)局的批準(zhǔn),可不是什么輕松的事。
哪怕是輝瑞這樣的級醫(yī)藥公司,做一輪新藥的臨床試驗(yàn),也都要脫不止一層皮的,而脫皮的痛苦過程,往往要延續(xù)三年乃至十年。
值得嗎?
就理智上來講,楊銳其實(shí)更相信基礎(chǔ)研究的重要性。
就比如治療地中海貧血的藥物,去鐵胺的開有賴于鐵螯合劑的現(xiàn),這是一種鏈球菌酵液中提取的天然產(chǎn)物,也是微生物學(xué)與生物化學(xué)的聯(lián)合研究成果。而楊銳提出的去鐵酮,正如他所言,也是羧基吡啶酮類化合物的長期研究才有了相關(guān)藥物的產(chǎn)生。
至于楊銳自己,他提前做成的離子通道的研究,以及pR的研究,又或者實(shí)驗(yàn)室里的相互作用蛋白,或者g蛋白的研究,甚至尚未正式運(yùn)作起來的克隆組的研究,都會(huì)在長短不等的時(shí)間里,衍生出無數(shù)的重要藥品,就過去的經(jīng)驗(yàn)來,這些重要的基礎(chǔ)研究,完能做到影響世界5年乃至1年的程度。
可以,楊銳如果專注于生物基礎(chǔ)性研究,他能夠創(chuàng)造更大的價(jià)值,揮更大的作用,為更多的人解決病痛而奠定基礎(chǔ)。
但在感情上,楊銳并不能輕易的服自己。
他并沒有將部的精神和時(shí)間都投入到科研工作中去,就是他投入的那部分,也并不都用于做基礎(chǔ)研究了。
因此,僅僅討論更大的價(jià)值,更大的作用,并不恰當(dāng)。
或者,將去鐵酮的研工作交給其他人做?
楊銳只是一想,就放棄了。
如果是其他人做的話,那就要規(guī)規(guī)矩矩的做研了,也就是,除了楊銳頭痛的臨床試驗(yàn)和藥物準(zhǔn)入制度以外,還要花費(fèi)更多的精力于藥品的開工作中去。
歷史上,去鐵酮是什么時(shí)候上市的呢?
1995年三月。
從198年現(xiàn)羥基吡啶酮類化合物是一種新型的效果良好的鐵螯合劑以來,印度的醫(yī)藥公司又用了1年的時(shí)間,才完成藥品研和臨床試驗(yàn)的工作。
1年以后,又有多少重型地中海貧血癥的患者能等得到去鐵酮?
事實(shí)上,1年根不夠,因?yàn)?5年是去鐵酮在印度上市的日期,到歐美藥品監(jiān)督部門審批上市還要兩三年,到中國上市還要再多五年,而這已經(jīng)是加快以后的時(shí)間了。
換言之,如果楊銳不親自去做,而是假手于他人的話,去鐵酮的出現(xiàn)并不會(huì)提前太多,也許能提前個(gè)五六年,但對中國患者來,仍然要用一生來等待。
楊銳心生不忍。
他的思緒紛亂不安。
值得嗎?楊銳不止一次的問自己。
若是講利益,肯定是不值得的。
去鐵酮固然是能賺到錢的,但花費(fèi)的時(shí)間精力那么多,若是將同等價(jià)值的話,楊銳能用相同的時(shí)間和精力,賺到不知道多少倍的錢。
但人是不能純粹講利益的,楊銳之所以選擇科研,而不是經(jīng)商,就因?yàn)樗⒉患冎v利益。
而在利益和情懷的平衡點(diǎn)之間,楊銳通常是選擇中間偏左的路線的,可這一次,似乎是中間偏右的站位。
“我想做這個(gè)藥。”在會(huì)議快結(jié)束的時(shí)候,楊銳突然對許正平了一句。
同一時(shí)間,臺(tái)上的醫(yī)生也到了結(jié)論部分:“總的來,陰!道泡騰片的效果顯著,使用方便,局部用藥無身毒副作用,療效確切,可長期用藥……”
“咱們做這個(gè),不對口吧。”許正平有些懵。
王思勝咳嗽一聲,道:“不用對口,放里面就行了。”
……
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